제주대 벤처 미래셀바이오-서울아산병원
'간질성방광염' 치료 1/2a 임상시험 성공
"최종 임상 거쳐 첫 줄기세포치료제 개발"
줄기세포를 이용해 난치병인 '간질성방광염(Interstitial cystitis, IC)'을 치료하는 임상시험이 국내 연구진에 의해 세계 최초로 성공했습니다.
제주대학교 학내 벤처기업 ㈜미래셀바이오는 서울아산병원 비뇨기과(박주현 교수)와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 'MR-MC-01'을 사용한 1/2a 임상시험에서 치료 효과와 안전성 모두 확인했다고 오늘(1일) 밝혔습니다.
간질성 방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 난치질환입니다.
증상은 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변(Hunner lesion)이 발생하고, 하루 수십 회의 빈뇨(정상인 5~7회)와 함께 극심한 골반통증이 나타났습니다. 90% 이상이 여성에게서 나타나며, 미국을 제외한 대부분의 국가에서 희귀질환으로 분류되고 있습니다.
이번 임상시험은 기존 치료제인 펜토산폴리설페이트(PPS)로 효과를 보지 못해 빈뇨가 지속되며, 방광통증 지수가 높고 허너 병변이 있는 중증 간질성 방광염 환자 22명을 대상으로 지난 2022년부터 2023년까지 서울아산병원에서 진행됐습니다.
임상 1상 결과, 임상시험용의약품 투약과 관련한 중대한 이상 반응 등 안전성 문제는 나타나지 않았습니다.
임상 2a상 임상시험의 유효성평가에선 간질성방광염 증상지수 및 문제 지수(ICQ)와 골반통·요절박·빈뇨지수(PUF)가 처리군에서 유의하게 감소한 것을 확인했습니다.
치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA)도 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났습니다.
특히, 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해(징후 및 증상이 완전히 사라짐)됐습니다.
이 같은 연구 결과는 세계적인 재생의학 전문 학술지 'Stem Cells Translational Medicine' 5월 최신호에 실렸습니다.
미래셀바이오는 "'MR-MC-01'은 단순히 증상만 줄이는 것이 아니라, 방광 조직 자체의 회복을 도와주는 근본적인 치료제로서 가능성을 확인받았다"라고 설명했습니다.
현재 배뇨장애 치료를 위한 줄기세포 치료제는 전 세계적으로 미래셀바이오가 유일하며, 배아줄기세포치료제를 기반으로 한 상용화 사례도 전례가 없습니다.
미래셀바이오 설립자 박세필 제주대 교수는 "최종 임상 단계인 임상 2b상 시험의 성공적 마무리와 조건부 품목 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다"라고 했습니다.
미래셀바이오의 공동대표 김은영·정형민 박사는 "간질성방광염 세포치료제 투약으로 빈뇨와 통증억제 효과를 포함한 약리적 유효성을 입증한 만큼 향후 상위 임상시험에서는 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함하는 시험 대상자 규모 확대를 통해 MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출하여 조기 사업화를 추진하겠다"고 밝혔습니다.
한편, 해당 치료제는 지난 2022년 보건복지부로부터 신기술 인증(NET 제197호)을 받았으며, 지난해 범부처재생의료기술개발사업단으로부터 최우수성과로도 선정된 바 있습니다.
JIBS 제주방송 신동원 (dongwon@jibs.co.kr) 기자
<저작권자 © JIBS 제주방송, 무단 전재 및 재배포 금지>
'간질성방광염' 치료 1/2a 임상시험 성공
"최종 임상 거쳐 첫 줄기세포치료제 개발"
줄기세포 치료제(MR-MC-01)를 이용한 간질성 방광염 1/2a 임상시험 요약 (제주대학교 제공)
줄기세포를 이용해 난치병인 '간질성방광염(Interstitial cystitis, IC)'을 치료하는 임상시험이 국내 연구진에 의해 세계 최초로 성공했습니다.
제주대학교 학내 벤처기업 ㈜미래셀바이오는 서울아산병원 비뇨기과(박주현 교수)와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 'MR-MC-01'을 사용한 1/2a 임상시험에서 치료 효과와 안전성 모두 확인했다고 오늘(1일) 밝혔습니다.
간질성 방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 난치질환입니다.
증상은 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변(Hunner lesion)이 발생하고, 하루 수십 회의 빈뇨(정상인 5~7회)와 함께 극심한 골반통증이 나타났습니다. 90% 이상이 여성에게서 나타나며, 미국을 제외한 대부분의 국가에서 희귀질환으로 분류되고 있습니다.
이번 임상시험은 기존 치료제인 펜토산폴리설페이트(PPS)로 효과를 보지 못해 빈뇨가 지속되며, 방광통증 지수가 높고 허너 병변이 있는 중증 간질성 방광염 환자 22명을 대상으로 지난 2022년부터 2023년까지 서울아산병원에서 진행됐습니다.
줄기세포치료제 MR-MC-01를 이용한 간질성 방광염 1/2a 임상시험 유효성 평가 (제주대학교 제공)
임상 1상 결과, 임상시험용의약품 투약과 관련한 중대한 이상 반응 등 안전성 문제는 나타나지 않았습니다.
임상 2a상 임상시험의 유효성평가에선 간질성방광염 증상지수 및 문제 지수(ICQ)와 골반통·요절박·빈뇨지수(PUF)가 처리군에서 유의하게 감소한 것을 확인했습니다.
치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA)도 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났습니다.
특히, 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해(징후 및 증상이 완전히 사라짐)됐습니다.
이 같은 연구 결과는 세계적인 재생의학 전문 학술지 'Stem Cells Translational Medicine' 5월 최신호에 실렸습니다.
미래셀바이오에서 개발한 줄기세포(MR-MC-01)로 난치병 '간질성방광염' 세계 첫 임상시험 성공 사례가 실린 학술지 'Stem Cells Translational Medicine' 2025년 5월호 (제주대학교 제공)
미래셀바이오는 "'MR-MC-01'은 단순히 증상만 줄이는 것이 아니라, 방광 조직 자체의 회복을 도와주는 근본적인 치료제로서 가능성을 확인받았다"라고 설명했습니다.
현재 배뇨장애 치료를 위한 줄기세포 치료제는 전 세계적으로 미래셀바이오가 유일하며, 배아줄기세포치료제를 기반으로 한 상용화 사례도 전례가 없습니다.
미래셀바이오 설립자 박세필 제주대 교수는 "최종 임상 단계인 임상 2b상 시험의 성공적 마무리와 조건부 품목 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다"라고 했습니다.
미래셀바이오의 공동대표 김은영·정형민 박사는 "간질성방광염 세포치료제 투약으로 빈뇨와 통증억제 효과를 포함한 약리적 유효성을 입증한 만큼 향후 상위 임상시험에서는 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함하는 시험 대상자 규모 확대를 통해 MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출하여 조기 사업화를 추진하겠다"고 밝혔습니다.
한편, 해당 치료제는 지난 2022년 보건복지부로부터 신기술 인증(NET 제197호)을 받았으며, 지난해 범부처재생의료기술개발사업단으로부터 최우수성과로도 선정된 바 있습니다.
JIBS 제주방송 신동원 (dongwon@jibs.co.kr) 기자
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